Nouvelles

Jun 13, 2023

Alnylam Pharmaceuticals : forte croissance et percée en ARNi (NASDAQ : ALNY)

nopparit Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ:ALNY), créée en 2002, est une

les dés

Produits pharmaceutiques Alnylam (NASDAQ:ALNY), créée en 2002, est une société biopharmaceutique mondiale dédiée à la création de thérapies innovantes via l'interférence ARN (ARNi). Avec un engagement envers l'innovation durable et l'impact sur les patients, Alnylam se concentre sur la découverte, le développement et la commercialisation de thérapies ARNi grâce à une propriété intellectuelle solide, des alliances stratégiques, des revenus de licence et une commercialisation mondiale indépendante ou en partenariat. Leur stratégie Alnylam P5x25, lancée en 2021, vise à faire de l'entreprise une entité biotechnologique de premier plan d'ici 2025. En 2023, ils ont cinq produits commercialisés, dont Onpattro, Amvuttra, Givlaari et Oxlumo, et plusieurs produits expérimentaux en phase avancée. programmes.

Pour le premier trimestre se terminant le 31 mars 2023, Alnylam a enregistré un chiffre d'affaires net de 276,3 millions de dollars, marquant une augmentation de 48 % par rapport à 2022, principalement en raison du lancement d'Amvuttra et de l'augmentation du nombre de patients sous thérapies Givlaari et Oxlumo. Les revenus de la collaboration ont également augmenté de 41 %, principalement en raison de l'augmentation de l'activité avec Regeneron. Cependant, les pertes d'exploitation se sont creusées à 149,8 millions de dollars, contre 146,7 millions de dollars en 2022. Le coût des marchandises vendues et les dépenses de R&D ont également augmenté, principalement en raison de l'augmentation des redevances et des effectifs. La trésorerie, les équivalents de trésorerie et les titres négociables de la société s'élevaient à 2,07 milliards de dollars, contre 2,19 milliards de dollars fin 2022.

Au dernier rapport, Alnylam a une capitalisation boursière de 24,12 milliards de dollars et détient une dette totale de 1,32 milliard de dollars. La société a également déclaré des avoirs en espèces de 2,07 milliards de dollars, ce qui a conduit à une valeur d'entreprise de 23,37 milliards de dollars.

Lors du récent appel aux résultats, la direction d'Alnylam a exprimé sa satisfaction quant au bon démarrage de l'entreprise en 2023, souligné par la croissance continue de son produit Amvuttra. Le premier trimestre a vu une augmentation de 48 % des ventes totales de produits par rapport à la même période en 2022.

La direction a également été enthousiasmée par l'avancement de son pipeline, notamment les résultats intermédiaires positifs de l'étude de phase 1 d'ALN-APP, un traitement expérimental ARNi en développement pour le traitement de la maladie d'Alzheimer et de l'angiopathie amyloïde cérébrale.

Plusieurs étapes à venir soulignent la profondeur du pipeline de la société, notamment la présentation des résultats sur 18 mois de l'étude de phase 3 APOLLO-B sur le patisiran et les premiers résultats de l'étude de phase 2 KARDIA-1 sur le zilebesiran pour le traitement de l'hypertension, qui sont attendus à la mi-2023.

La direction a souligné trois moteurs clés de la croissance d'Alnylam au cours des prochaines années. Le premier est l'expansion de la franchise TTR (c'est-à-dire leurs traitements pour l'amylose médiée par la transthyrétine), le second est leur expansion au-delà des maladies rares vers des domaines pathologiques plus courants, et le troisième est le moteur d'innovation durable qui peut conduire à une nouvelle expansion du pipeline. au-delà de 2025.

La société reste attachée à ses objectifs Alnylam P5x25, avec l'intention de devenir une biotechnologie de premier plan qui offre des résultats financiers exceptionnels tout en développant et commercialisant des médicaments transformateurs pour les maladies rares. Le lancement d'Amvuttra a été particulièrement souligné pour son impact significatif sur l'expansion de la franchise TTR, reflété dans la solide croissance trimestrielle de 75 % d'une année sur l'autre aux États-Unis.

Alnylam etRégénérer (REGN) ont annoncé des résultats intermédiaires encourageants de leur étude de phase 1 en cours sur ALN-APP, un candidat-médicament utilisant la technologie ARNi (ARN interférence). Cette thérapeutique expérimentale est conçue pour cibler la protéine précurseur de l'amyloïde [APP], qui joue un rôle clé dans la maladie d'Alzheimer et l'angiopathie amyloïde cérébrale [CAA].

Dans cette étude, vingt patients atteints de la maladie d'Alzheimer à un stade précoce ont reçu des doses uniques d'ALN-APP par injection intrathécale. L'administration du médicament a été bien tolérée par les patients, tous les événements indésirables enregistrés étant d'intensité légère ou modérée. Les premières données ne suggèrent aucun changement préoccupant dans les indicateurs du liquide céphalo-rachidien, tels que les globules blancs et les protéines, par rapport au placebo.

Fondamentalement, le traitement a entraîné une réduction dose-dépendante, rapide et soutenue des niveaux d'APPα soluble (sAPPα) et d'APPβ (sAPPβ), qui sont tous deux des biomarqueurs indiquant l'engagement de la cible, l'APP. Les réductions de ces biomarqueurs ont atteint jusqu'à 84 % et 90 % respectivement, avec des réductions médianes de plus de 70 % maintenues pendant au moins trois mois à la dose testée la plus élevée.

Il s'agit de la première démonstration du silençage génique par des thérapies ARNi dans le cerveau humain à l'aide de la plateforme C16 exclusive d'Alnylam. Les résultats représentent une étape importante non seulement pour Alnylam et Regeneron, mais pour le domaine plus large des thérapies basées sur l'ARNi, car ils fournissent la preuve de leur efficacité dans le système nerveux central.

En conclusion, Alnylam a montré des progrès prometteurs au premier trimestre 2023, affichant une croissance robuste des revenus des produits et des progrès en cours, notamment le programme ALN-APP. Malgré l'augmentation des pertes d'exploitation due à l'augmentation des dépenses de R&D et des redevances, la solide croissance des revenus et une position de trésorerie substantielle fournissent une assise financière solide.

Leur collaboration avec Regeneron sur le programme ALN-APP est un développement passionnant, signalant une entrée révolutionnaire de la thérapeutique ARNi dans le traitement du système nerveux central. Cela pourrait potentiellement changer la donne, étant donné les besoins médicaux non satisfaits considérables dans des conditions telles que la maladie d'Alzheimer et l'angiopathie amyloïde cérébrale. Les résultats intermédiaires prometteurs de l'essai de phase 1 de l'ALN-APP témoignent du potentiel thérapeutique de cette approche.

Bien que les progrès d'Alnylam pour devenir une entité biotechnologique de premier plan d'ici 2025 via la stratégie Alnylam P5x25 soient louables, les investisseurs ne doivent pas négliger les risques associés. L'avenir de la société dépend de sa capacité à continuer à commercialiser de nouvelles thérapies et à naviguer dans le paysage réglementaire complexe dans lequel opèrent les sociétés de biotechnologie. L'augmentation substantielle des dépenses de R&D souligne également les risques financiers encourus par le secteur, compte tenu du coût élevé de l'échec et de la longueur des délais de développement.

Du point de vue de l'investissement, Alnylam offre une proposition d'investissement attrayante à long terme pour les investisseurs prêts à accepter un risque plus élevé, car elle bénéficie d'une croissance robuste des revenus, d'une solide réserve de liquidités et d'un pipeline de développement de médicaments prometteur. En tant que chef de file dans le domaine en plein essor des thérapies basées sur l'ARNi, avec une expérience réussie dans la mise sur le marché de candidats-médicaments, Alnylam mérite d'être sérieusement pris en considération pour être inclus dans tout portefeuille centré sur la biotechnologie (« Acheter » recommandé). Néanmoins, les pertes d'exploitation croissantes soulignent la nature spéculative de cet investissement, ce qui oblige les investisseurs potentiels à peser prudemment les gains potentiels par rapport aux risques innés associés au secteur biotechnologique. Les investisseurs potentiels seraient bien avisés de garder un œil attentif sur les événements clés à venir, en particulier les résultats des essais cliniques de phase 3 du patisiran et les résultats des essais cliniques de phase 2 du zilebesiran. Ces essais constituent des indicateurs significatifs pour évaluer la trajectoire future d'Alnylam.

Quand les faits changent, je change d'avis

Voici quelques risques potentiels qui pourraient avoir un impact sur ma recommandation "Acheter" pour Alnylam :

Risques liés au développement de médicaments : L'industrie de la biotechnologie comporte des risques substantiels car le développement de médicaments est un processus très complexe et long. Il n'y a aucune garantie que les médicaments en cours de développement, y compris le prometteur ALN-APP, recevront l'approbation réglementaire. Des essais cliniques ratés ou des rejets réglementaires pourraient entraîner des pertes financières importantes.

Adoption du marché : Même si un médicament est approuvé, il n'y a aucune garantie qu'il obtiendra une adoption substantielle sur le marché ou qu'il générera des ventes attendues. Des facteurs tels que les prix, la couverture d'assurance, la concurrence d'autres médicaments et l'acceptation par les médecins/patients jouent un rôle essentiel.

Protection des brevets et propriété intellectuelle : Les entreprises de biotechnologie s'appuient fortement sur les brevets pour protéger leurs médicaments innovants. Si la protection des brevets est inadéquate ou si les brevets sont contestés, invalidés ou contournés, l'entreprise pourrait faire face à une concurrence accrue, ce qui pourrait avoir une incidence sur la rentabilité.

Viabilité financière : Alors qu'Alnylam dispose d'une trésorerie importante au premier trimestre 2023, les pertes d'exploitation ont augmenté, en raison de l'augmentation des dépenses de R&D et des redevances. Si ces pertes continuent de se creuser et si les revenus n'augmentent pas comme prévu, la viabilité financière de l'entreprise pourrait être menacée.

Risques réglementaires et juridiques :Des modifications des lois sur les soins de santé, des normes réglementaires ou des problèmes juridiques potentiels pourraient affecter la capacité d'Alnylam à fonctionner de manière rentable.

Risques macro-économiques :Les ralentissements plus larges du marché, les variations des taux d'intérêt ou les conditions économiques peuvent influencer le marché boursier et les cours des actions individuelles, y compris celles d'Alnylam.

Risques de partenariat :Les collaborations de la société avec d'autres entités, telles que Regeneron, pourraient présenter des risques en cas de désaccord ou si un partenaire ne remplissait pas ses obligations.

Cet article a été rédigé par

Déclaration de l'analyste : Je n'ai/nous n'avons pas d'action, d'option ou de position dérivée similaire dans l'une des sociétés mentionnées, et je n'ai pas l'intention d'initier de telles positions dans les 72 prochaines heures. J'ai écrit cet article moi-même, et il exprime mes propres opinions. Je ne reçois aucune compensation pour cela (autre que de Seeking Alpha). Je n'ai aucune relation d'affaires avec une entreprise dont les actions sont mentionnées dans cet article. Cet article est destiné à fournir un contenu informatif uniquement et ne doit pas être interprété comme un conseil d'investissement personnalisé en ce qui concerne les recommandations "Achat/Vente/Conservation/Court/Long". Toutes les prédictions faites dans cet article concernant les résultats cliniques, réglementaires et commerciaux sont les opinions de l'auteur et sont basées sur des probabilités et non sur des certitudes. Bien que les informations fournies visent à être factuelles, des erreurs peuvent survenir et les lecteurs doivent vérifier les informations par eux-mêmes. Investir dans la biotechnologie est très volatil, risqué et spéculatif. Les lecteurs doivent donc mener leurs propres recherches et tenir compte de leur situation financière avant de prendre toute décision d'investissement. L'auteur ne peut être tenu responsable des pertes financières résultant de la confiance accordée aux informations présentées dans cet article.

Demande de divulgation d'Alpha : Les performances passées ne préjugent pas des résultats futurs. Aucune recommandation ou conseil n'est donné quant à savoir si un investissement convient à un investisseur particulier. Les points de vue ou opinions exprimés ci-dessus peuvent ne pas refléter ceux de Seeking Alpha dans son ensemble. Seeking Alpha n'est pas un négociant en valeurs mobilières agréé, un courtier ou un conseiller en placement américain ou une banque d'investissement. Nos analystes sont des auteurs tiers qui comprennent à la fois des investisseurs professionnels et des investisseurs individuels qui peuvent ne pas être agréés ou certifiés par un institut ou un organisme de réglementation.