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Jun 10, 2023

Cambridge biotech Alkeus Pharmaceuticals lève 150 millions de dollars et réembauche le fondateur de Vertex

Porté par les résultats des essais cliniques de son médicament expérimental pour traiter une maladie rare

Forte des résultats des essais cliniques de son médicament expérimental pour traiter une cause héréditaire rare de cécité, une petite biotech de Cambridge a déclaré lundi qu'elle avait levé 150 millions de dollars en capital-risque pour étendre ses opérations et prévoit de demander l'approbation du médicament l'année prochaine.

Alkeus Pharmaceuticals a également déclaré avoir réembauché l'une des personnalités les plus éminentes de l'industrie pour aider à faire progresser le médicament contre la maladie de Stargardt : Joshua Boger, le fondateur de Vertex Pharmaceuticals.

Boger, qui a pris sa retraite en 2009 en tant que directeur général de Vertex, la biotechnologie locale basée à Boston, connue pour ses médicaments contre la fibrose kystique, avait été président exécutif d'Alkeus de 2012 à 2016. Au cours de cette période, Alkeus a testé son médicament sur des animaux de laboratoire et a commencé des essais cliniques sur des patients atteints de Stargardt. Il n'existe aucun traitement approuvé pour la maladie.

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Maintenant, après qu'Alkeus ait rapporté des données d'essai encourageantes à mi-parcours lors de conférences scientifiques et que la Food and Drug Administration ait désigné le médicament comme une percée potentielle en 2021, Boger est revenu dans l'entreprise en tant que président exécutif. Il dirigera le conseil d'administration de la société privée et agira en tant que directeur.

Boger a déclaré que la pilule à prendre une fois par jour pour Stargardt était le médicament candidat le plus excitant qu'il ait jamais rencontré lorsqu'il en a entendu parler peu de temps après la création d'Alkeus en 2010 avec une technologie sous licence de l'Université de Columbia. Son enthousiasme reste intact.

"C'est aussi proche d'un médicament parfait que je n'en ai jamais vu en 40 ans dans le secteur", a déclaré Boger, 72 ans, dans une interview.

Stargardt est l'une des principales causes de cécité chez les enfants et les jeunes adultes, affectant au moins 30 000 personnes aux États-Unis et plus de 150 000 dans le monde. Les patients atteints de la maladie naissent généralement avec une vision normale, mais des mutations dans un gène appelé ABCA4 entraînent une agglutination de la vitamine A dans l'œil. Bien que la vitamine A soit généralement bonne pour les yeux, une trop grande quantité provoque des dommages à la rétine et une perte de vision progressive, dès l'âge de 5 ans.

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L'âge médian auquel les patients de Stargardt sont considérés comme légalement aveugles est de 16 ans, selon Leonide Saad, cofondateur et directeur général d'Alkeus. "Plus tôt vous avez des symptômes, plus vite vous progressez", a-t-il ajouté.

Le médicament expérimental, dont le nom générique est le gildeuretinol, a été inventé par Ilyas Washington, professeur adjoint au Columbia University Medical Center. Il a conçu une forme chimiquement modifiée de vitamine A qui ne s'agglutine pas et a cofondé la biotechnologie.

Dans un essai clinique de stade intermédiaire contrôlé par placebo sur 50 patients atteints de Stargardt, la pilule quotidienne a ralenti les lésions rétiniennes et a été bien tolérée pendant deux ans, selon la société, qui a commencé à publier des résultats en 2021. Chez les enfants et les jeunes adultes avec des cas antérieurs de la maladie, la pilule a semblé stopper les lésions rétiniennes et la perte de vision.

Des essais cliniques supplémentaires sont en cours, mais Saad a déclaré que l'entreprise prévoyait déjà de passer de sept à au moins 50 employés d'ici la fin de l'année.

Boger a déclaré que la décision de la FDA de désigner le gildeuretinol comme une "thérapie révolutionnaire" n'est "pas seulement une tape dans le dos".

"Cela signifie que vous entrez dans une relation beaucoup plus étroite avec la FDA afin d'obtenir la percée pour les patients le plus rapidement possible", a-t-il déclaré. Environ la moitié des médicaments qui reçoivent ce statut sont approuvés sur des données d'essais à mi-parcours au lieu d'avoir à utiliser des résultats à un stade avancé, a-t-il ajouté.

Le médicament est également testé sur une forme avancée de dégénérescence maculaire sèche liée à l'âge qui entraîne une perte de vision progressive et irréversible. Il y a 1,5 à 2 millions de personnes aux États-Unis vivant avec cette forme de la maladie, selon Alkeus.

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La levée de fonds de 150 millions de dollars a été menée par Bain Capital Life Sciences, avec une participation supplémentaire de TCGX, Wellington Management et Sofinnova Investments. Alkeus avait précédemment reçu environ 10 millions de dollars de financement privé et fédéral, a déclaré Saad.

Jonathan Saltzman peut être contacté à [email protected].